La Anmat aprobó un nuevo medicamento para mejorar la expectativa de vida en pacientes con una rara enfermedad

Los pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP), una enfermedad rara y progresiva que afecta las arterias pulmonares, ahora tienen una nueva esperanza de tratamiento en la Argentina. El miércoles de la semana pasada la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó una nueva molécula para tratar a adultos con HAP, sumándose a la reciente aprobación por parte de la FDA en Estados Unidos en marzo de este año.

El medicamento, llamado sotatercept, representa un avance significativo en la lucha contra una enfermedad que, si no se trata adecuadamente, puede ser mortal. La nueva opción terapéutica promete mejorar la calidad de vida de los pacientes disminuyendo el proceso de obstrucción vascular. Sin embargo, ningún tratamiento previene o cambia la indicación de la tromboendarterectomía, una de las cirugías más complejas que existen, indicada para pacientes con hipertensión pulmonar tromboembólica crónica.

La HAP es una enfermedad caracterizada por el estrechamiento de los vasos sanguíneos en los pulmones, lo que provoca un aumento de la presión arterial y obliga al corazón a trabajar más intensamente para bombear sangre a los pulmones. Este esfuerzo adicional puede conducir a una insuficiencia cardíaca, una de las complicaciones más graves de la HAP. Los síntomas –como dificultad respiratoria, fatiga, palpitaciones y, en casos más avanzados, edema y cianosis (coloración azulada de los labios y dedos)– suelen aparecer de forma gradual y pueden confundirse con otras enfermedades pulmonares más comunes, como el asma. Este factor contribuye a que el diagnóstico de la HAP se realice con retraso, lo que aumenta el riesgo de complicaciones severas y disminuye las opciones de tratamiento efectivo.

“La hipertensión pulmonar es una enfermedad poco frecuente, de baja incidencia y baja prevalencia. Si bien es difícil tener cifras precisas, la prevalencia está entre 15 a 50 casos por cada millón de habitantes. Está subdiagnosticada porque no hay sospecha clínica de la enfermedad, se necesitan herramientas diagnósticas de elevada calidad para sospechar la patología, como un buen ecocardiograma doble, y finalmente la confirmación de la patología se hace a través de lo que es un cateterismo cardíaco derecho”, explica Adrián Lescano, jefe de Departamento de Cardiología en el Sanatorio de la Trinidad de Quilmes.

El sotatercept es un fármaco que actúa sobre el receptor de activina y regula el proceso de esta molécula para volver a balancear las sustancias que regulan la actividad vascular. “Lo que hace es cambiar el balance entre todas sustancias de proliferación vascular y antiproliferativa, o dicho en otras palabras, lo que logra es generar un proceso de remodelado de reverso y de regresión vascular (mejoría en el engrosamiento vascular y del ventrículo derecho). Esto disminuye el proceso de obstrucción vascular y de fibrosis, lo cual desde el punto de vista fisiopatológico es un modelo mucho más interesante y superador a las estrategias terapéuticas que tenemos en la actualidad”, agrega Lescano.

La HAP es una de las enfermedades incluidas en la Ley Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes N°26.689, que promueve el cuidado integral de la salud de las personas con este tipo de enfermedades y garantiza su cobertura asistencial. A pesar de los avances en la ciencia y en la disponibilidad de tratamientos, la HAP sigue siendo una enfermedad con necesidades insatisfechas en términos de diagnóstico y manejo terapéutico. La detección temprana es esencial para mejorar el pronóstico, pero el proceso diagnóstico es complejo y suele implicar la colaboración de múltiples especialistas, como neumonólogos, cardiólogos y reumatólogos.

El diagnóstico se basa en la exclusión de otras patologías pulmonares y cardíacas que comparten síntomas similares. Entre las pruebas que se realizan a los pacientes se incluyen análisis de sangre específicos para detectar enfermedades autoinmunes, electrocardiogramas para evaluar la actividad eléctrica del corazón, pruebas de función pulmonar para descartar asma o EPOC, y pruebas de esfuerzo como la caminata de 6 minutos para medir la capacidad de ejercicio y la respuesta del cuerpo. En casos necesarios, se recurre al cateterismo cardíaco derecho, un procedimiento invasivo que permite medir directamente la presión en las arterias pulmonares y confirmar el diagnóstico de HAP.

El tratamiento de la HAP ha evolucionado en las últimas décadas, pero aún existen limitaciones significativas en la efectividad de las terapias disponibles. La insuficiencia cardíaca, resultado de la sobrecarga crónica del lado derecho del corazón, sigue siendo la principal causa de mortalidad en estos pacientes. Por esta razón, la investigación continua y el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas son fundamentales para ofrecer a los pacientes mejores perspectivas de tratamiento y supervivencia.

“Sin embargo, ningún tratamiento previene o cambia lo que es la indicación de la tromboendarterectomía, ya que los pacientes que tienen indicación de tromboendarterectomía, es decir, la cirugía del árbol vascular pulmonar cuando existen coágulos, son los pacientes que tienen justamente hipertensión pulmonar tromboembólica crónica. El standard of care para ese grupo de pacientes es la tromboendarterectomía. El escenario de tratamiento farmacológico no involucra a esos pacientes”, subraya Lescano.

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