Inminente: qué decidirá la FDA sobre el aducanumab, una controvertida droga contra el Alzheimer
El organismo regulador en materia de alimentos y fármacos de EE.UU. debe definir su postura antes del 7 de este mes; se trata de un anticuerpo monoclonal que logró desacelerar el avance de la enfermedad en algunos pacientes; tiene detractores y defensores
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Laurie McGinley
Cuando le diagnosticaron principio de Alzheimer con apenas 54 años, Phil Gutis se anotó de inmediato como voluntario para un ensayo clínico de una droga experimental, aunque sin mucha esperanza de que lo ayudara. Pero pasaron los meses y empezó a sentirse mejor, con la mente más despejada.
“Recuerdo que hace un par de años tenía una especie de niebla mental que ya no siento más”, dice Gutis, que recibe infusiones de una medicación llamada aducanumab todos los meses desde hace cinco años, salvo por una corta interrupción del tratamiento.
Ahora, Gutis espera que otras personas que sufren la enfermedad tengan la oportunidad de probar ese fármaco, pero teme que la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), que actualmente está evaluando su aprobación, lo termine rechazando, comprometiendo el acceso a la droga y hasta conspirando contra la continuidad de su tratamiento.
“¿Volveré a vivir en la confusión? –se pregunta Gutis, un experiodista que vive con su esposo en New Hope, Pensilvania–. No quiero ese retroceso”.
Antes del 7 de junio, la FDA debe tomar una de sus decisiones más importantes en muchos años: la aprobación o no de la droga aducanumab para el tratamiento de deterioro cognitivo leve o demencia en fase inicial causados por Alzheimer. De ser aprobado, se convertiría en el primer tratamiento que se comercialice para frenar el deterioro de las funciones cerebrales causadas por la enfermedad, y no solo para paliar los síntomas. Y sería el primer nuevo tratamiento para el Alzheimer desde 2003.
El aducanumab es un anticuerpo monoclonal, una proteína fabricada en laboratorio y capaz de unirse a otra sustancia: en este caso, las placas de beta-amiloide, un compuesto de grumos pegajosos que según muchos científicos daña la comunicación entre las células cerebrales y las termina matando. El fármaco está diseñado para incitar una respuesta del sistema inmunológico que remueve esas placas.
La aprobación del aducanumab no está ni remotamente asegurada. Si bien todos concuerdan en que existe una enorme necesidad de tratamientos nuevos –hay cerca de 6,2 millones de norteamericanos que padecen Alzheimer y se estima que para 2050 ese número se habrá más que duplicado–, la complicada y caótica historia del aducanumab ha desatado una batalla entre investigadores, médicos, pacientes y activistas, sobre la efectividad del medicamente y la actitud que deberían tomar los organismos reguladores.
A favor y en contra
Los defensores del fármaco, incluidos algunos médicos que tratan en Alzheimer y agrupaciones de lucha contra la enfermedad, como la Asociación contra el Alzheimer y Estados Unidos contra el Alzheimer, reconocen que los datos de los ensayos clínicos de la droga distan mucho de ser perfectos. Pero también aseguran que ayudaría a algunos pacientes y argumentan que su aprobación daría inicio a una era de mayor investigación e inversión en tratamientos para una enfermedad progresiva y terminal que causa un padecimiento indecible y miles de millones de dólares en gastos al año para toda la sociedad.
“Nos daría un nuevo punto de apoyo biológico sobre el que empezar a construir –dice Stepehn Salloway, director de neurología y del Programa de Memoria y Envejecimiento del Hospital Butler, en la localidad de Providence, Rhode Island, y profesor de la Universidad Brown–. Para llegar a lo mejor, por algún lado hay que empezar”.
Pero los críticos argumentan que los datos del ensayo del aducanumab distan mucho de demostrar su efectividad y señalan que uno de los ensayos de última etapa fue positivo y el otro, negativo, evidencia difícilmente convincente. En una reunión ríspida de la segunda mitad del año pasado, un comité asesor de la FDA recomendó que no se aprobara y reprendió duramente al personal de la FDA por sostener lo que calificó como una opinión “desmedidamente positiva” sobre el fármaco.
“Lo peor que puede pasarles a las personas con Alzheimer es que salga al mercado un producto que no funciona”, dijo en una entrevista reciente Aaron S. Kesselheim, profesor de medicina en la Escuela de Medicina de Harvard y miembro de aquel panel asesor de la FDA. “El producto se venderá carísimo y sería un desperdicio de recursos que podrían destinarse a otras cosas”, agregó.
La droga, que seguramente le reportaría miles de millones de dólares a su fabricante, es el ejemplo más reciente de un tratamiento controversial que es defendido fervientemente por pacientes y agrupaciones de lucha contra la enfermedad y que es rechazado por los asesores externos de la FDA y mirado con desconfianza en algunas dependencias de ese organismo.
El fuerte desacuerdo sobre el aducanumab pone a la FDA en una posición difícil, señala Howard Fillit, ejecutivo fundador y director científico de la Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, que trabaja para acelerar el descubrimiento de medicamentos para la enfermedad.
“La FDA está bajo tremendas presiones por parte de la comunidad con Alzheimer, pero en este caso, lamentablemente, creo que los datos científicos sobre la droga son un poco ambiguos”, dice Fillit.
El laboratorio Biogen, gigante biotecnológico y fabricante del fármaco, sostiene que al desacelerar el avance de la enfermedad, el aducanumab les regala a los pacientes un tiempo invaluable para estar con sus familias y poder seguir realizando tareas cotidianas, como limpiar y hacer las compras.
Pero la droga no cura el Alzheimer ni lo revierte y, según los analistas de medicamentos, el tratamiento intravenoso con aducanumab podría costar hasta 50.000 dólares al año por paciente, lo que sumaría miles de millones de dólares a la cuenta de cobertura de salud del país.
Idas y venidas
El derrotero del aducanumab ha sido largo y no exento de idas y venidas. Después de resultados preliminares prometedores en 2016, Biogen lanzó dos ensayos clínicos de última fase, pero en marzo de 2019 los frenó por la mitad, cuando un análisis concluyó que los ensayos con la droga no lograrían su objetivo de ralentizar el deterioro cognitivo y funcional de los participantes.
Siete meses después, en una sorprendente contramarcha, la empresa dio a conocer un análisis que incluía datos actualizados y contaba una historia diferente. En un estudio, las personas que habían recibido el medicamento tuvieron un deterioro un 22% más lento que quienes habían recibido el placebo. El otro ensayo no había logrado su objetivo, pero el laboratorio vio una señal alentadora en los datos de un subconjunto de pacientes que había recibido dosis más altas del fármaco. Biogen concluyó que la clave de la eficacia del aducanumab era administrar una dosis lo suficientemente alta, pero sus detractores pusieron el grito en el cielo y uno de ellos calificó de falaces sus conclusiones.
Lo que más indignó a los detractores de Biogen fue el fuerte apoyo que tiene el fármaco dentro de la FDA. En noviembre, los revisores médicos de la agencia le manifestaron al comité asesor que el único ensayo exitoso era “excepcionalmente convincente”, pero la propia revisión de la FDA reveló que los datos estadísticos del estudio eran contradictorios y que solo un tercer ensayo podría mostrar si el medicamento realmente funcionaba. Desde entonces, la discusión es cada vez más encendida.
En el marco de los ensayos clínicos con aducanumab, Salloway, del Butler Hospital, viene tratando a los pacientes con ese fármaco desde hace ocho años y afirma que “un número significativo de paciente con Alzheimer obtienen mejores resultados de lo esperado” gracias al medicamento. Salloway dice haber tratado a 17 pacientes durante cuatro años seguidos y que 10 de ellos no sufrieron deterioro mientras recibían la medicación. “Y eso no suele pasar con el Alzheimer”, sentencia Salloway, y aclara que esos datos no fueron publicaron.
Salloway y otros recalcan la desesperación de los pacientes que no reciben ningún tratamiento que modifique el rumbo de la enfermedad: el aducanumab sería el primero. Según Salloway, si les dijera a sus pacientes que hay un nuevo fármaco para el Alzheimer cuya eficacia todavía no está comprobada y les preguntara si están dispuestos a probarlo, todos aceptarían sin dudarlo. Y si bien tiene la esperanza de que la FDA apruebe el medicamento, también querría que la agencia encargue un estudio posterior a la aprobación, para recopilar más datos sobre su eficacia.
“No creemos ni por un instante que el aducanumab sea la respuesta a todo –dice Harry Johns, presidente y director ejecutivo de la Asociación contra el Alzheimer–. Hacen falta más avances, pero los datos científicos parecen mostrar que este medicamento ofrece una mejoría real y acumulativa para los pacientes, especialmente a quienes atraviesan la etapa inicial del Alzheimer”.
Los detractores dicen que Biogen debería realizar un tercer ensayo, pero antes y no después de que se apruebe el medicamento.
“Cuando un estudio arroja un resultado positivo y otro uno negativo, no se pueden sacar conclusiones y hace falta un tercer ensayo”, opina David S. Knopman, neurólogo de la Mayo Clinic que se especializa en el tratamiento de pacientes con Alzheimer y es miembro del comité asesor de la FDA.
Caso
Gutis, exreportero de The New York Times y exdirector de comunicaciones varias ONG, empezó a notar una preocupante pérdida de memoria hace varios años: se desorientaba en recorridos que hacia a diario y olvidaba los nombres de sus compañeros de universidad.
En 2016, respondió a un anuncio de un ensayo clínico y le diagnosticaron Alzheimer en fase inicial. Cuando el ensayo de Biogen quedó frenado a la mitad, pasó varios meses sin el medicamento y luego se inscribió en un estudio a más largo plazo, también de Biogen.
No se sabe qué hará Biogen si la FDA no aprueba el medicamento: ¿lanzará otro ensayo y volverá a presentarse ante la FDA, o descartará el medicamento? Biogen no quiso hacer comentarios para este artículo. Pero Gutis, que tiene 59 años y recibe un subsidio por discapacidad, dice que si no puede conseguir aducanumab, probablemente buscará y se anotará en otro ensayo experimental.
No está dispuesto a darse por vencido. “El Alzheimer es una enfermedad muy, muy solitaria –explica Gutis–. Te va dejando aislado, en un lugar de silencio y soledad”.
Traducción de Jaime Arrambide
Por Laurie McGinley
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