Baja talla infantil: una nueva opción haría que el tratamiento sea más amigable para los chicos

A casi cuatro décadas de la aprobación de la hormona de crecimiento sintética para tratar la baja talla infantil, un cambio para prolongar su acción terapéutica y llevar la aplicación diaria a semanal haría que el tratamiento sea más amigable. No solo se reduciría siete veces la cantidad de inyecciones que necesita un chico o un adolescente a lo largo de un tratamiento que dura años. También, según coincidieron dos endocrinólogas de hospitales pediátricos de referencia, disminuiría los olvidos con las aplicaciones y el impacto que el retraso en el crecimiento tiene para los chicos.

Con algunas preguntas por responder aún, a partir del uso por fuera ya de los ensayos clínicos que llevaron a la aprobación regulatoria de estas nuevas formulaciones, se presentó la semana pasada la primera de esas terapias de acción prolongada que se comercializa en el país a través del circuito que siguen otros medicamentos de alto costo.

El producto es somatrogon, de Pfizer, y es el segundo en su tipo que aprueba la Anmat en los dos últimos años, pero el único que hasta el momento ingresó al mercado local. Su uso está indicado para tratar la deficiencia de hormona de crecimiento en chicos y adolescentes de entre tres y 18 años. Resta resolver su cobertura (el precio de la lapicera prellenada oscila entre 1,2 y 3 millones de pesos, según la dosis necesaria), cuando todavía hay problemas con las coberturas para obtener la versión de uso diario.

“Pasar de aplicar una dosis diaria a una semanal es una innovación con ventajas para el tratamiento. Pero eso no es necesariamente sinónimo de acceso asegurado para los pacientes y el sistema de salud. Con las coberturas, cada día es más complicado para las familias con la presentación de documentación que exigen”, planteó Inés Castellano, presidenta de la Asociación Civil Creciendo, que brinda orientación a padres.

“Este tipo de tratamientos no sólo buscan mejorar la estatura, sino también influir positivamente en el metabolismo, la fuerza muscular y el bienestar general de los pacientes. Es fundamental que los pediatras sean proactivos en la evaluación del crecimiento infantil y en la derivación oportuna del niño con retraso de crecimiento”, señaló Marta Ciaccio, jefa del Servicio de Endocrinología del Hospital Garrahan.

Por su parte, Analía Morín, jefa del Servicio de Endocrinología del Hospital de Niños Sor María Ludovica, en La Plata, consideró que la disponibilidad de esta opción para un tratamiento que puede llegar a superar una década, según el caso, es una mejora no solo para los pacientes, sino también para sus familias.

“La hormona de crecimiento recombinante se utiliza hace casi 40 años, por eso la introducción de esta hormona de crecimiento de larga acción representa un cambio radical en el tratamiento, reduciendo la carga para algunos pacientes que, hasta el momento, debían aplicarse inyecciones diarias por períodos prolongados de tiempo –dijo–. Ahora van a poder pasar, aproximadamente, de 365 a 52 aplicaciones anuales”.

Las especialistas exhibieron los resultados de los ensayos clínicos disponibles, incluida la comparación de la versión de acción prolongada (incluye un agregado en su composición química que extiende su disponibilidad en el organismo) con la de uso diario, que se usa en el mundo desde 1985. Morín citó que los datos indican que la velocidad de crecimiento con la aplicación semanal en 12 meses fue similar (no inferioridad) que con el tratamiento diario.

Ciaccio amplió que fue de 10,10 cm/año con el inyectable de acción prolongada (0,66 mg/kg/semana) y de 9,78 cm/año con somatropina, que es el fármaco de aplicación diaria (0,24 mg/kg/semana) en un contexto controlado de ensayo clínico y sin otros problemas de salud. “Los chicos en tratamiento crecen más el primer año”, aclaró la especialista sobre los resultados del estudio de fase 3 en el que participaron 83 centros de 21 países, incluida la Argentina.

“Queda por saber si mejorará la adherencia con el uso en el mundo real y la llegada a la talla final (cuando el chico deja de crecer)”, agregó. Esto se verá con los datos en la etapa de farmacovigilancia, que comienza con el producto en el mercado. Según mencionaron las profesionales, las sociedades de Endocrinología en los países recolectarán esa información.

Diagnóstico

Morín recordó que el diagnóstico de la baja talla asociada con la deficiencia de la hormona de crecimiento “es básicamente clínico”. Luego, los endocrinólogos solicitan estudios complementarios. Lo más común es la detección al momento del ingreso escolar. De ahí que señaló la importancia de que los pediatras monitoreen la curva de crecimiento de sus pacientes. “El diagnóstico es tardío porque la familia no consulta o, si lo hacen, los profesionales la subestiman porque los padres son de baja estatura”, agregó.

¿Cuándo debería ser la edad para empezar a sospechar? “Cuando un chico empieza a crecer mal”, resumió Castellano. “Si la madre o el padre dudan, que sigan su instinto. Que insistan con la consulta al pediatra. Si corresponde, se hará la evaluación diagnóstica y, si se confirma, se indicará el tratamiento, que hay que encararlo”, sumó.

La especialista del hospital Sor Ludovica explicó que, a veces, es necesario monitorear el crecimiento entre seis meses y un año, aunque enfatizó que “cuanto antes sea la sospecha (en la primera infancia), más tiempo habrá para ese seguimiento a cargo de un endocrinólogo”.

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