Medicina de precisión: el tratamiento que revoluciona la oncología

El fármaco Larotrectinib es un producto innovador con alta tasa de respuesta y ya está disponible en Argentina. Por sus beneficios, constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el tratamiento agnóstico o lo que es lo mismo, el tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor, eficaz y focalizado, tanto en pacientes adultos como pediátricos. Con este fármaco el abordaje del cáncer ya no se basa en parámetros clásicos, sino que es estrictamente dirigido por el perfil genético del tumor.

A diferencia de la terapia tradicional, la medicina de precisión se basa en la adaptación del tratamiento al perfil individual de cada paciente. Es decir, da un nuevo enfoque en el tratamiento y prevención de las enfermedades, porque a partir de la información sobre genes, proteínas y otras características únicas de la enfermedad, se logra determinar su diagnóstico y/o tratamiento correcto y personalizado.

Con un enfoque revolucionario, Larotrectinib permite tratar al paciente con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis. Miranda, remarcó que: “El fármaco, no trabaja sobre un tipo de tumor, sino sobre un número grande de tumores que expresan una misma anomalía a nivel genético. Se administra en forma de comprimidos o solución oral lo cual mejora la tolerancia, dando además una respuesta más focalizada y eficaz, facilitando la administración pediátrica.”

Uno de los conceptos clave para entender esta nueva forma de abordaje oncológico es el de las terapias dirigidas o de precisión. “Se trata de fármacos que actúan en moléculas concretas, las denominadas “dianas terapéuticas” que reciben la acción de los fármacos, evitando así impactar en las células sanas. Las terapias dirigidas se encuadran en el término de “Medicina personalizada o de precisión”, algo más genérico y amplio e implica la administración del medicamento más efectivo en función de las características individuales y moleculares de cada paciente.”, explicó Héctor Miranda.

Esta terapia innovadora, fue aprobada por los organismos regulatorios de salud como la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, EMA (Agencia Europea de Medicamentos),Canadá, Brasil y Japón. Su efectividad, se basó en los resultados de cuatro análisis que demuestran un beneficio clínico sostenido en pacientes con tumores sólidos que albergan una fusión en el gen NTRK (denominado también cáncer de fusión TRK). Dichos resultados de posicionamiento terapéutico, fueron presentados en el marco del congreso anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO).

En cuanto a su eficacia y seguridad, Larotrectinib logra una tasa de respuesta general en pacientes adultos del 67% y una respuesta tasa de respuesta general en pacientes pediátricos del 87%.

La terapia agnóstica permite identificar alteraciones genéticas específicas que se generan en una célula y que pueden habitar en distintos órganos y modelos tumorales. Es decir, no se trata un cáncer localizado en un órgano, sino una alteración o modificación genética que puede estar en diferentes tipos de tumores. Para llegar a este diagnóstico son necesarios estudios interdisciplinarios a cargo de profesionales médicos para evaluar en profundidad y magnitud el tipo de tumor y en función de eso, la solución médica para más apropiada para el paciente.

“La especificidad de este tratamiento radica en que no sólo deben realizarse una prueba genética de células tumorales, sino que está especialmente indicado para el tratamiento de cánceres con fusiones NTRK. Es decir, los pacientes deben tener una alteración que cause que uno de los tres genes de NTRK se fusione con otro gen, lo cual conduce a la producción de proteínas de fusión NTRK.”, cierra el Dr. Héctor Miranda.

Revolución en medicina, terapia agnóstica

La terapia agnóstica de un tumor es un tratamiento farmacológico que se utiliza para cualquier tipo de cáncer, independientemente del sitio primario de dicho tumor. Utilizando una alteración molecular específica, como punto de partida para la elección de un fármaco dirigido.

La mayoría de los tratamientos contra el cáncer están pensados para tratar un tumor desarrollado en un órgano o tejido específico (por ejemplo, cáncer de pulmón). Por el contrario, un tratamiento tumor agnóstico tratará cualquier tipo de cáncer, siempre que esté presente la alteración molecular digna del fármaco.

Con la aprobación de Larotrectinib, la medicina tiene una alternativa terapéutica superadora para ofrecer a sus pacientes que presenten tumores sólidos pediátricos, tiroides, sarcomas, pulmón, gastrointestinales o melanoma, siempre y cuando cuenten con la misma modificación genética, lo que ha sido descripto en más de 20 tipos de cáncer.

Como consecuencia de este nuevo abordaje para tratar el cáncer, la expectativa de vida crece de la mano de la innovación, con medicamentos menos agresivos y más eficaces que mejoran la calidad de vida de los pacientes.

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