En busca del nuevo Lipitor, Pfizer se centra en las drogas de nicho

Hace cuatro años, Pfizer Inc. estaba a punto de abandonar una terapia de cáncer que parecía poco prometedora. Los científicos descubrieron que funcionaba, pero solamente con pacientes con una inusual anomalía genética, apenas 6.000 pacientes al año en Estados Unidos.

Antes, es poco probable que Pfizer hubiera considerado que un mercado tan pequeño merecía una gran inversión, dicen empleados de la compañía. Pero, ahora, esa terapia experimental es Xalkori, recientemente aprobada para un tipo de cáncer de pulmón, por la que Pfizer planea cobrar US$115.200 al año por paciente.

He aquí su nuevo éxito de ventas: medicamentos como Xalkori que tratan enfermedades incurables que afligen a pequeñas cantidades de pacientes, que según las pruebas médicas se beneficiarían del tratamiento. Estas terapias focalizadas pueden llevarse al mercado más rápidamente y a menos costo.

Puede que los resultados no arrojen ventas por miles de millones de dólares. Pero "independientemente de que eso rinda un producto para decenas de millones de pacientes o 10.000 pacientes, estamos interesados", dijo Geno Germano, quien dirige el negocio de cuidados especializados y cáncer de Pfizer.

Giro de estrategia

Eso representa un gran cambio para una compañía que hasta hace poco se concentraba en drogas como Lipitor, pastillas con ventas por miles de millones de dólares para enfermedades comunes como el colesterol alto. Lipitor ayudó a Pfizer a convertirse en la primera farmacéutica del mundo por ventas; en su apogeo, el medicamento generó más de US$12.000 millones en ingresos anuales en todo el mundo y, según Wolters Kluwer Pharma Solutions, tenía 11,7 millones de pacientes tan solo en EE.UU.

Pfizer pasó años tratando de repetir un éxito semejante. Pero esa estrategia con frecuencia falló. Después de 16 años y casi US$800 millones en investigación, Pfizer suspendió el desarrollo de un sucesor de Lipitor llamado torcetrapib debido a muertes de pacientes durante la fase de pruebas. Además de esos reveses, se estaba volviendo más difícil conseguir aprobación regulatoria y el reembolso por medicamentos usados para enfermedades comunes pero ya bien tratadas.

Xalkori comenzó como un típico proyecto de Pfizer, con la meta de tratar lo que se creía era un cáncer relativamente propagado que afecta el estómago. Aun así, en las pruebas clínicas iniciales, el compuesto, genéricamente conocido como crizotinib, no funcionó en la mayoría de los pacientes.

Entonces, en 2007, científicos de Pfizer, entre ellos James Christensen, leyeron en la revista Nature sobre el descubrimiento de una anomalía genética que causa cierta clase de cáncer de pulmón. Christensen sabía que el crizotinib había mostrado resultados prometedores en tubos de ensayo dirigidos a cambios moleculares que causan este trastorno genético.

Christensen y otros investigadores de crizotinib querían ver si el compuesto funcionaría en estos pacientes de cáncer. Iniciaron una amplia búsqueda de pacientes con esta anomalía, incluso reclutando a un hombre a quien el científico de Pfizer había oído hablar de su cáncer de pulmón en su parroquia.

La intuición de los investigadores era correcta. Normalmente, sólo 10% de los pacientes de cáncer de pulmón responden a la quimioterapia, pero el crizotinib en las pruebas clínicas contrajo los tumores en 60% de los 82 pacientes estudiados en una prueba.

Nuevo paradigma

Linnea Duff, entre las primeras pacientes con la anomalía genética que participaron en pruebas clínicas en Massachusetts, dijo que tras siete semanas de tomar las pastillas crizotinib, no pudo ver en las imágenes de tomografía computarizada ninguno de los 24 tumores de sus pulmones. "A simple vista, parecía que mi cáncer se hubiera derretido", dijo Duff, de 51 años.

La anomalía genética que combate el crizotinib es rara. Sólo entre 3% y 5% de los 200.000 pacientes con cáncer de pulmón diagnosticados en EE.UU. cada año la tienen. Un mercado tan pequeño haría imposible que Crizotinib se convirtiera en el próximo Lipitor de Pfizer.

Pero ahora, los empresarios de la compañía reconocieron cómo un mercado pequeño podía proveer fuertes retornos. De hecho, varias drogas dirigidas a subgrupos de pacientes de cáncer han logrado facturar cantidades similares a los grandes superventas. Herceptin, de Roche Holding AG, para pacientes de cáncer de seno y estómago con un gen hiperactivo, cuesta hasta US$50.400 por un ciclo de tratamiento y registró US$6.800 millones en ventas en 2010.

"Ha habido un cambio en el paradigma", señala Christensen. "El nuevo enfoque es ‘si encontramos a los pacientes con los que funciona el medicamento, y el beneficio es suficiente, encontraremos la manera de sacarlo al mercado’".

"Puede que la industria farmacéutica se pusiera a patear y gritar, pero ahora se ha dado cuenta" de que apuntar a los pacientes que probablemente se beneficien de un tratamiento específico puede ayudar a asegurar la aprobación del medicamento por las autoridades y su reembolso, indicó Daniel O’Day, director de la división de diagnóstico de la farmacéutica suiza Roche.

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